| S7059 |
Tezacaftor (VX-661)
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Tezacaftor (VX-661) è un secondo correttore di F508del CFTR e si ritiene che aiuti la proteina CFTR a raggiungere la superficie cellulare. Fase 2.
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Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
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Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
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Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
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| S1565 |
VX-809 (Lumacaftor)
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Il Lumacaftor (VX-809, VRT 826809) agisce per correggere le mutazioni del CFTR comuni nella fibrosi cistica aumentando la maturazione del CFTR mutato (F508del-CFTR), con una EC50 di 0,1 μM nelle cellule tiroidee di ratto Fisher. Fase 3.
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Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
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Br J Pharmacol, 2025, 10.1111/bph.70176
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iScience, 2025, 28(3):111942
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| S8851 |
VX-445 (Elexacaftor)
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Elexacaftor (VX-445) è un correttore di nuova generazione del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).Questo è un composto che non è di purezza chirale.
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Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
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Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
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Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
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| E1701 |
Vanzacaftor (VX-121)
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Vanzacaftor (VX-121) è un correttore orale attivo del Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR). Vanzacaftor migliora la lavorazione e il traffico della proteina CFTR e aumenta il trasporto di cloruro in combinazione con Tezacaftor e Deutivacaftor.
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| S1144 |
Ivacaftor (VX-770)
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Ivacaftor (VX-770) è un potenziatore selettivo di CFTR che agisce su G551D-CFTR e F508del-CFTR con una EC50 rispettivamente di 100 nM e 25 nM in cellule tiroidee di ratto Fisher.
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Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
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Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
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JCI Insight, 2025, 10(9)e191098
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| E1743 |
VX-561(CTP-656)
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VX-561 (CTP-656) è un potente modulatore di CFTR e presenta un valore di EC50 di 255 nM per il potenziamento di CFTR nelle cellule HBE G551D/F508del.
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| S6003 |
Ataluren (PTC124)
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Ataluren (PTC124) induce selettivamente la lettura ribosomiale dei codoni di terminazione prematuri ma non normali, con una EC50 di 0,1 μM nelle cellule HEK293, e può fornire un trattamento per i disturbi genetici causati da mutazioni nonsenso (ad es. FC causata da mutazione nonsenso di CFTR). Questo composto è attualmente in Fase 3.
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Int J Mol Med, 2025, 55(5)69
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Stem Cell Reports, 2022, 17(10):2187-2202
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Int J Mol Sci, 2022, 23(7)3541
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| S7139 |
CFTRinh-172
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CFTRinh-172 (CFTR inhibitor 172) è un inibitore selettivo di CFTR indipendente dalla tensione con un Ki di 300 nM, che non mostra effetti su MDR1, canali K+ sensibili all'ATP o una serie di altri trasportatori.
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Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
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J Cyst Fibros, 2025, S1569-1993(25)01612-1
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Nat Cancer, 2024, 10.1038/s43018-024-00731-2
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| S8698 |
GLPG1837
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GLPG1837 (ABBV-974) è un nuovo potenziatore di CFTR con un valore di EC50 di 3 nM per F508del, che mostra un'efficacia migliorata sui mutanti CFTR che ospitano mutazioni di classe III rispetto a Ivacaftor.
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Cell Mol Life Sci, 2024, 81(1):426
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iScience, 2022, 25(1):103710
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Int J Mol Sci, 2022, 23(18)10758
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| S8795 |
FDL169
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FDL169 è un correttore di CFTR progettato per correggere e ripristinare la funzione della proteina CFTR difettosa.
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Cell Mol Gastroenterol Hepatol, 2021, S2352-345X(21)00158-2
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J Pers Med, 2021, 11(7)643
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JCI Insight, 2020, 5(18)139983
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