| S7059 |
Tezacaftor (VX-661)
|
Tezacaftor (VX-661) è un secondo correttore di F508del CFTR e si ritiene che aiuti la proteina CFTR a raggiungere la superficie cellulare. Fase 2.
|
-
Int Forum Allergy Rhinol, 2026, 10.1002/alr.70128
-
Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
-
Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
|
|
| S1565 |
VX-809 (Lumacaftor)
|
Il Lumacaftor (VX-809, VRT 826809) agisce per correggere le mutazioni del CFTR comuni nella fibrosi cistica aumentando la maturazione del CFTR mutato (F508del-CFTR), con una EC50 di 0,1 μM nelle cellule tiroidee di ratto Fisher. Fase 3.
|
-
Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
-
Br J Pharmacol, 2025, 10.1111/bph.70176
-
iScience, 2025, 28(3):111942
|
|
| S8851 |
VX-445 (Elexacaftor)
|
Elexacaftor (VX-445) è un correttore di nuova generazione del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).Questo è un composto che non è di purezza chirale.
|
-
Int Forum Allergy Rhinol, 2026, 10.1002/alr.70128
-
J Physiol, 2026, 604(8):3344-3362
-
Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
|
|
| E1701 |
Vanzacaftor (VX-121)
|
Vanzacaftor (VX-121) è un correttore orale attivo del Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR). Vanzacaftor migliora la lavorazione e il traffico della proteina CFTR e aumenta il trasporto di cloruro in combinazione con Tezacaftor e Deutivacaftor.
|
|
|
| S1144 |
Ivacaftor (VX-770)
|
Ivacaftor (VX-770) è un potenziatore selettivo di CFTR che agisce su G551D-CFTR e F508del-CFTR con una EC50 rispettivamente di 100 nM e 25 nM in cellule tiroidee di ratto Fisher.
|
-
J Physiol, 2026, 604(8):3344-3362
-
Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
-
Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
|
|
| E1743 |
Deutivacaftor (VX-561, Ivacaftor-D9)
|
VX-561 (CTP-656) è un potente modulatore di CFTR e presenta un valore di EC50 di 255 nM per il potenziamento di CFTR nelle cellule HBE G551D/F508del.
|
|
|
| S6003 |
Ataluren (PTC124)
|
Ataluren (PTC124) induce selettivamente la lettura ribosomiale dei codoni di terminazione prematuri ma non normali, con una EC50 di 0,1 μM nelle cellule HEK293, e può fornire un trattamento per i disturbi genetici causati da mutazioni nonsenso (ad es. FC causata da mutazione nonsenso di CFTR). Questo composto è attualmente in Fase 3.
|
-
Int J Mol Med, 2025, 55(5)69
-
Stem Cell Reports, 2022, 17(10):2187-2202
-
Int J Mol Sci, 2022, 23(7)3541
|
|
| S7139 |
CFTRinh-172
|
CFTRinh-172 (CFTR inhibitor 172) è un inibitore selettivo di CFTR indipendente dalla tensione con un Ki di 300 nM, che non mostra effetti su MDR1, canali K+ sensibili all'ATP o una serie di altri trasportatori.
|
-
Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
-
J Cyst Fibros, 2025, S1569-1993(25)01612-1
-
Nat Cancer, 2024, 10.1038/s43018-024-00731-2
|
|
| S8698 |
GLPG1837
|
GLPG1837 (ABBV-974) è un nuovo potenziatore di CFTR con un valore di EC50 di 3 nM per F508del, che mostra un'efficacia migliorata sui mutanti CFTR che ospitano mutazioni di classe III rispetto a Ivacaftor.
|
-
Cell Mol Life Sci, 2024, 81(1):426
-
iScience, 2022, 25(1):103710
-
Int J Mol Sci, 2022, 23(18)10758
|
|
| S8535 |
Galicaftor (ABBV-2222)
|
Galicaftor (ABBV-2222, GLPG2222) è un potente correttore di CFTR per il trattamento della fibrosi cistica (FC).
|
-
Front Pharmacol, 2024, 15:1494327
-
Frontiers in Pharmacology, 2024, 1494327
-
European Respiratory Journal, 2023, 2300110
|
|
