| S7827 |
4-Hydroxytamoxifen (Afimoxifene)
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Il 4-Hydroxytamoxifen (Afimoxifene) è il metabolita attivo del tamoxifene e un modulatore selettivo del estrogen receptor (ER) ampiamente utilizzato nel trattamento terapeutico e chemiopreventivo del cancro al seno. Attiva la frequenza di modificazione on-target per le varianti intein-Cas9.
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Signal Transduct Target Ther, 2025, 10(1):97
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Cell Death Differ, 2025, 10.1038/s41418-025-01514-7
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Proceedings of the National Academy of Sciences, 2025, e2421421122
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| S2638 |
NU7441 (KU-57788)
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NU7441 (KU-57788) è un inibitore molto potente e selettivo di DNA-PK con IC50 di 14 nM. Inibisce anche mTOR e PI3K con IC50 di 1,7 μM e 5 μM in saggi senza cellule, rispettivamente, e riduce la frequenza di NHEJ mentre aumenta il tasso di HDR in seguito alla scissione del DNA mediata da Cas9.
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Autophagy, 2026, 1-27.
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Photochem Photobiol, 2026, 10.1111/php.70079
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Nat Cell Biol, 2025, 27(1):59-72
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| S2775 |
Nocodazole
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Nocodazole è un inibitore rapidamente reversibile della polimerizzazione dei microtubuli, inibisce anche Abl, Abl(E255K) e Abl(T315I) con IC50 di 0,21 μM, 0,53 μM e 0,64 μM in saggi senza cellule, rispettivamente. Nocodazole induce l'apoptosi.
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Adv Mater, 2025, e17493.
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Nat Commun, 2025, 16(1):7898
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EMBO J, 2025, 44(22):6556-6597
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| S8844 |
BRD0539
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BRD0539 è un potente inibitore di Streptococcus pyogenes Cas9 (SpCas9) con un IC50 di 22 μM in un saggio di clivaggio del DNA in vitro.
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Mol Cell, 2021, S1097-2765(21)00168-4
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| S7046 |
Brefeldin A (BFA chemical)
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La Brefeldin A (BFA) è un antibiotico lattone e un inibitore dell'ATPasi per il trasporto proteico con una IC50 di 0,2
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nelle cellule HCT 116, induce la differenziazione delle cellule tumorali e l'apoptosi. Potrebbe anche migliorare l'efficienza della HDR (riparazione diretta per omologia) ed essere un potenziatore della HDR mediata da CRISPR. La Brefeldin A è anche un inibitore dell'autofagia e della mitofagia.
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Protein Cell, 2025, pwaf020
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Cancer Commun (Lond), 2025, 10.1002/cac2.70036
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J Integr Plant Biol, 2025, 67(8):2229-2244
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| S7742 |
SCR7
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SCR7 è un inibitore specifico della DNA Ligase IV, che blocca la giunzione delle estremità non omologhe (NHEJ). Aumenta l'efficienza dell'editing genomico mediato da HDR fino a 19 volte utilizzando CRISPR/Cas9 in cellule di mammifero ed embrioni di topo.
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Nucleic Acids Research, May 27, 2022, gkac448
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eLife, July 9, 2020, e56008
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Mol Ther, 2025, S1525-0016(25)00650-1
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| S2579 |
Zidovudine
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Zidovudine (ZDV, Azidotimidina, NSC 602670) è un analogo nucleosidico inibitore della reverse transcriptase, usato per trattare l'HIV. Questo composto potrebbe diminuire l'efficienza di HDR e diminuire gli eventi di knock-in genomico sequenza-specifici mediati da CRISPR, aumentando al contempo l'efficienza di knock-out.
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Biomolecules, August 6, 2025, 1132
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Scientific Reports, April 18, 2018, 6194
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Nat Commun, 2024, 15(1):2716
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| S7974 |
L755507
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L-755,507 è caratterizzato come un agonista parziale potente e selettivo del recettore adrenergico β3 con un EC50 di 0,43 nM. È stato anche recentemente identificato per migliorare l'efficienza della riparazione diretta dall'omologia (HDR) mediata da CRISPR nelle cellule staminali pluripotenti indotte umane (iPSCs) e in altri tipi cellulari.
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Human Mutation, November 15, 2019, 2044-2056
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Frontiers in Cell and Developmental Biology, January 25, 2024, 11:1276890
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Frontiers in Cell and Developmental Biology, January 25, 2024, 1276890
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| S8234 |
RS-1
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RS-1 è un composto stimolante RAD51, che aumenta l'attività di legame del DNA di RAD51. È un potenziatore HDR (riparazione diretta da omologia) che migliora l'efficienza del knock-in mediato da Cas9 e TALEN negli embrioni di coniglio sia in vitro che in vivo.
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Sci Bull (Beijing), 2025, S2095-9273(25)00865-5
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Functional & Integrative Genomics, 2025, 180
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Funct Integr Genomics, 2025, 25(1):180
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| S0102 |
L 189
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L 189 è un nuovo inibitore della DNA ligasi umana con IC50 di 5 μM, 9 μM e 5 μM per hLigI, hLigIII e hLigIV, rispettivamente. Questo composto inibisce la riparazione per escissione di base (BER) e la giunzione di estremità non omologhe (NHEJ). Sensibilizza specificamente le cellule tumorali al danno al DNA.
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Research Square, May 2025, nan
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